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一种靶向GDNF基因启动子II区内增强子II的dsRNA及应用
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商品编号
47677054115358766426
商品权属
自有
转让方式
技术转让
价格
¥ 50,000 元

店铺信息

徐州医科大学科技园发展有限公司
电话 137xxxx5671
胶质母细胞瘤(GBM)是中枢神经系统最常见的原发性肿瘤,易复发难根治,目前发病机制尚不不明确。胶质细胞系源性神经营养因子(GDNF)是与GBM尤其是星形胶质细胞起源的GBM最密切的细胞因子之一。它在成人脑组织中主要由星形胶质细胞分泌,且广泛低表达于不同的脑区,对多巴胺能、运动、感觉等多种神经元具有促成熟和分化、营养和保护等作用。GDNF表达下调或缺失可引起帕金森、老年痴呆等多种神经退行性疾病。可见,GDNF是脑内重要的生理性营养因子和促分化因子,维持其表达稳定对于多种神经元正常功能的发挥具有重要意义。然而,近来的研究发现GDNF在人脑GBM尤其是AST起源的GBM中异常高表达。高表达的GDNF主要来自于GBM细胞,并以自分泌及旁分泌的形式促进GBM的进展,且敲减GDNF可有效地抑制GBM的发展进程。由此可见,在不影响或较少影响AST正常分泌GDNF的前提下,特异性地抑制GBM细胞GDNF的表达具有治疗GBM的潜在临床价值。本专利筛选到了靶向GDNF基因启动子II区内增强子II区的dsRNA,它能够显著降低U251胶质母细胞瘤细胞中GDNF基因mRNA和蛋白的表达水平、U251细胞增殖、迁移和侵袭能力,但未对人正常星形胶质细胞产生显著性改变,具有潜在的临床转化价值。
<p>胶质母细胞瘤(GBM)是中枢神经系统最常见的原发性肿瘤,易复发难根治,目前发病机制尚不不明确。胶质细胞系源性神经营养因子(GDNF)是与GBM尤其是星形胶质细胞起源的GBM最密切的细胞因子之一。它在成人脑组织中主要由星形胶质细胞分泌,且广泛低表达于不同的脑区,对多巴胺能、运动、感觉等多种神经元具有促成熟和分化、营养和保护等作用。GDNF表达下调或缺失可引起帕金森、老年痴呆等多种神经退行性疾病。可见,GDNF是脑内重要的生理性营养因子和促分化因子,维持其表达稳定对于多种神经元正常功能的发挥具有重要意义。然而,近来的研究发现GDNF在人脑GBM尤其是AST起源的GBM中异常高表达。高表达的GDNF主要来自于GBM细胞,并以自分泌及旁分泌的形式促进GBM的进展,且敲减GDNF可有效地抑制GBM的发展进程。由此可见,在不影响或较少影响AST正常分泌GDNF的前提下,特异性地抑制GBM细胞GDNF的表达具有治疗GBM的潜在临床价值。本专利筛选到了靶向GDNF基因启动子II区内增强子II区的dsRNA,它能够显著降低U251胶质母细胞瘤细胞中GDNF基因mRNA和蛋白的表达水平、U251细胞增殖、迁移和侵袭能力,但未对人正常星形胶质细胞产生显著性改变,具有潜在的临床转化价值。</p>
商品类型 专利 申请号 202010259258.9. 所属行业 暂缺
专利类型 发明 法律状态 有权 IPC分类号 A61K
交易方式 技术转让 专利状态 已授权 授权号
技术领域 生物与新医药 有效期至 长久有效 授权日
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